Autore: Pasquale Paletta, Dipartimento di Epidemiologia Medica, Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS
pasquale.paletta@marionegri.it
Vito Lepore, Dipartimento di Epidemiologia Medica – Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS. Cristina Bosetti, Dipartimento di Epidemiologia Medica – Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS. Claudia Santucci, Dipartimento di Epidemiologia Medica – Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS; Dipartimento di Scienze Cliniche e di Comunità – Università degli Studi di Milano. Michela Ponzio, Area Ricerca Scientifica – Fondazione Italiana Sclerosi Multipla. Elisabetta Pupillo, Dipartimento di Neuroscienze – Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS. Maurizio A. Leone, Dipartimento di Neuroscienze – Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS. Roberto Bergamaschi, Centro Sclerosi Multipla – IRCCS Fondazione Mondino. Paola Mosconi, Dipartimento di Epidemiologia Medica – Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS.
Categoria Primaria: Epidemiologia clinica
Categoria Secondaria: Farmacoepidemiologia
Introduzione L’avvento di terapie innovative modificanti il decorso di malattia (DMT) nella sclerosi multipla (SM), caratterizzate da alta efficacia (AE-DMT) e diverso profilo di sicurezza e gestione, hanno ampliato le opzioni terapeutiche disponibili offrendo un’alternativa ai trattamenti di più bassa o moderata efficacia (ME-DMT). I registri di patologia e progetti di ricerca a loro equiparabili sono ampiamente riconosciuti come potenti strumenti utili a monitorare il profilo delle terapie nel tempo, consentendo una migliore valutazione dell’esposizione a lungo termine, dell’incidenza di eventi avversi o rari, o delle conseguenze di combinazioni o sequenze di più trattamenti.
Obiettivi Valutazione in un ampio arco temporale (dagli anni ‘90 al 2022) e nelle diverse aree geografiche italiane delle opzioni terapeutiche disponibili tra trattamenti con AE-DMT e ME-DMT.
Metodi Il Registro Italiano Sclerosi Multipla e Patologie Correlate (RISM) è un database nazionale sostenuto da una rete di più di 140 centri clinici e in cui sono registrate più di 86.000 persone con SM, pari a circa il 62% delle persone con SM in Italia. Per le analisi sono stati estratti 69.557 soggetti con complete informazioni socio-anagrafiche e cliniche. I centri RISM sono stati suddivisi in cinque macro aree geografiche (Nord-Ovest, Nord-Est, Centro, Sud e Isole) e in centri piccoli (meno di 500 casi), medi (500-1500) e grandi (più di 1501). I diversi DMT sono classificati in base alla loro efficacia in ME-DMT e AE-DMT.
Risultati Da questa analisi è emerso che le prescrizioni di AE-DMT sono costantemente aumentate nel tempo (OR=11,51 dal 2021 in poi rispetto a prima del 2000), che questi farmaci sono più prescritti nei maschi rispetto alle femmine (OR=1,08), nei pazienti con malattia primaria progressiva con o senza ricaduta rispetto a quelli con sindrome clinicamente isolata (OR=3,00), in quelli con maggiore disabilità (OR=3,85 per Expanded Disability Status Scale >4 rispetto a 0-1) e in quelli seguiti in centri grandi rispetto ai piccoli (OR=1,89). Infine, le prescrizioni di AE-DMT si associano a una minore età all’esordio (OR=0,74 per ≥40 anni rispetto a <20 anni). A fronte di queste differenze non è stata rilevata alcuna diversità sulle prescrizioni in base all’area geografica del centro.
Conclusioni Questo studio evidenzia alcuni fattori che influenzano la scelta nella prescrizione di AE-DMT rispetto a ME-DMT, tra cui aspetti legati alle caratteristiche socio-anagrafiche e cliniche del paziente. L’assenza di differenze negli schemi di prescrizione nelle diverse aree geografiche può essere dovuta a una buona aderenza alle linee guida e testimonia anche l’attività di omogeneizzazione dell’assistenza svolta dall’associazione dei pazienti (AISM), che tra l’altro finanzia il RISM.