Autore: Annalisa De Silvestri, SSD Biostatistica e Clinical Trial Center, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia
a.desilvestri@smatteo.pv.it
Giulia Gambini, SSD Biostatistica e Clinical Trial Center, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Virginia Valeria Ferretti, SSD Biostatistica e Clinical Trial Center, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Valeria Scotti, SSD Servizio di Documentazione Scientifica, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia, Italy Michela Piva, SSD Servizio di Documentazione Scientifica, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia, Italy Valeria Musella, SSD Biostatistica e Clinical Trial Center, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Eleonora Fresi, SSD Biostatistica e Clinical Trial Center, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Catherine Klersy, SSD Biostatistica e Clinical Trial Center, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia
Categoria Primaria: Epidemiologia clinica
Categoria Secondaria: Metodi epidemiologici e biostatistici
Introduzione Lo SPIRIT Statement 2013 è ampiamente approvata come standard internazionale e fornisce raccomandazioni basate sull’evidenza per il contenuto minimo di un protocollo di sperimentazione clinica. Si compone di una checklist di 33 voci e di una figura, ed è accompagnata da un documento contenente i dettagli pertinenti per ciascuna voce. A distanza di 10 anni dalla sua pubblicazione, molti non sono ancora a conoscenza della sua utilità nella preparazione dei protocolli di sperimentazione clinica da sottoporre al Comitato Etico (EB). Il rispetto di tali linee guida garantisce chiarezza qualità fattibilità dei clinical trials
Obiettivi Analizzare i protocolli RCT per valutare il tasso di aderenza alle linee guida SPIRIT e i suoi potenziali correlati.
Metodi Abbiamo raccolto i dati sulla progettazione e la metodologia del protocollo no-profit presentato negli anni 2021-2022 all’EB locale e utilizzato la checklist SPIRIT per valutare la percentuale di item soddisfatti per ogni studio. Abbiamo calcolato la mediana con l’intervallo interquartile (IQR) di tali proporzioni. A causa dell’eccessiva dispersione, è stato adattato un modello di regressione binomiale negativo. I potenziali correlati del numero di item soddisfatti erano: tipo di sponsor (Ospedale San Matteo vs altre istituzioni italiane vs internazionali), randomizzazione, tipologia di studio (farmacologico vs altro) e obiettivo principale dello studio (efficacia, non inferiorità, sicurezza, fase I). Utilizziamo il software Stata (release 17), per tutte le analisi.
Risultati Vengono analizzati 70 studi clinici. La Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo ha sponsorizzato 20 sperimentazioni (29%); altri Centri italiani 45 studi (64%) mentre 5 (7%) hanno sponsor internazionale. Dodici protocolli (17%) erano monocentrici; 44 studi (63%) sono randomizzati. La percentuale mediana di item soddisfatti nella metodologia (item da 9 a 21b) è stata del 72% (IQR 50%-83%). Tuttavia, per la raccolta, la gestione e l’analisi statistica (item 18-21b), la percentuale mediana di item correttamente soddisfatti è stata del 56% (IQR 50%-83%). Sebbene nel complesso, il p-value del modello fosse 0,54 (LR Chi2 5,98), è emerso qualche segnale che le istituzioni con un’unità di biostatistica potrebbero avere una maggiore aderenza a SPIRIT (numero di item soddisfatti tra 18-21b) rispetto ad altre istituzioni nazionali, che probabilmente non avevano questo tipo di struttura (IRR 1,38, IC 95% 1,01-1,88); per gli studi internazionali abbiamo stimato un IRR di 1,50, IC 95% 0,96-2,35.
Conclusioni Sebbene molti degli studi abbiano seguito almeno in parte le linee guida SPIRIT, è necessaria una maggiore attenzione per identificare i potenziali fattori modificabili per aumentare l’aderenza alle linee guida per la ricerca di qualità. I dati suggeriscono che un’unità biostatistica ha un ruolo rilevante nel favorire l’aderenza a SPIRIT, anche se è necessario uno studio più ampio per confermare i risultati