Autore: Gianfranco Alicandro, Dipartimento di Pediatria, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano. Dipartimento di Fisiopatologia Medico-Chirurgica e dei Trapianti, Università degli Studi di Milano.
gianfranco.alicandro@unimi.it
Margherita Pizzato, Dipartimento di Scienze Cliniche e di Comunità, Università degli Studi di Milano; Carlo La Vecchia, Dipartimento di Scienze Cliniche e di Comunità, Università degli Studi di Milano; Valeria Daccò, Dipartimento di Pediatria, Centro Fibrosi Cistica, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano.
Categoria Primaria: Epidemiologia sociale
Categoria Secondaria: Epidemiologia clinica
Introduzione. La fibrosi cistica (FC) è una malattia genetica multi-sistemica causata dalla mutazione del gene CFTR. Gli individui affetti da FC sono suscettibili a infezioni respiratorie frequenti con progressiva riduzione della funzione polmonare. La sopravvivenza mediana per questa popolazione negli anni ’90 era vicina ai 30 anni. Oggi, grazie ai progressi nelle terapie, ha raggiunto i 60 anni. L’introduzione nel 2012, e il successivo sviluppo dei modulatori del CFTR, farmaci correttori del difetto di base, ha aperto per i pazienti con FC prospettive di vita simili a quelle della popolazione generale. Tuttavia, i costi elevati di queste terapie hanno prodotto disuguaglianze nell’accesso alle cure, i cui effetti sono ancora poco conosciuti.
Obiettivi. Lo studio ha lo scopo di confrontare gli andamenti nella mortalità per FC tra i Paesi ad alto reddito e i Paesi con minori risorse economiche.
Metodi: Lo studio si basa sui dati del WHO Mortality Database, un archivio digitale che include i dati dei registri di mortalità di diversi Paesi, suddivisi per sesso, età e causa di morte. Abbiamo selezionato i Paesi con: completezza di registrazione dei decessi ≥80%; codifica delle cause secondo la Classificazione Internazionale delle Malattie e dei Problemi Sanitari Correlati (l’ICD-10); media dei decessi annui per FC ≥10, disponibilità dei dati almeno fino al 2020. I Paesi sono stati suddivisi in base al reddito nazionale lordo annuo pro capite secondo la classificazione della Banca Mondiale. Per la stima dei trend annuali sono stati utilizzati modelli GEE Poisson con struttura di correlazione autoregressiva (AR-1).
Risultati: Sono stati inclusi 15 Paesi, di cui 10 ad alto reddito (Australia, Cile, Colombia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Regno Unito e Stati Uniti d’America) e 5 a reddito medio-alto (Argentina, Brasile, Cuba, Ecuador e Messico). Nessun dato di mortalità per FC era disponibile per i Paesi a più basso reddito. Dal 2000 al 2021 sono stati registrati complessivamente 23.927 decessi per FC (17.035 nei paesi ad alto reddito e 6.892 nei paesi a reddito medio-alto), con tassi di mortalità nel primo anno di osservazione pari a 1,36 decessi per milione nei Paesi ad alto reddito e 0,77 nei Paesi a reddito medio-alto. Nel periodo considerato, il tasso di mortalità è diminuito del 2,4% all’anno nei paesi ad alto reddito, (IC 95%: -3,6; -1,1), mentre è aumentato del 2,6% all’anno nei paesi a reddito medio-alto (IC 95%: 1,2; 4,0), superando nel 2020 i livelli di mortalità dei Paesi ad alto reddito.
Conclusioni: L’aumento della mortalità per FC nei paesi a medio-alto reddito è verosimilmente imputabile ad un miglioramento nella diagnosi e certificazione della malattia negli ultimi venti anni. Dato l’elevato costo dei farmaci modulatori del CFTR, che ne impedisce l’utilizzo in paesi con risorse limitate, è possibile che le diseguaglianze aumentino nei prossimi anni in assenza di interventi mirati a facilitare l’accesso a queste terapie.