Autore: Giuseppe Marano, (a) Centro nazionale per la ricerca e la valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma
g81.marano@iss.it
Arianna Annunziata, Centro nazionale per la ricerca e la valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Rosalba Elisabetta Rocchi, Centro Regionale di Farmacovigilanza dell’Umbria, Perugia; Ilaria Ippoliti, Centro nazionale per la ricerca e la valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Maria Cutillo, Centro nazionale per la ricerca e la valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Flavia Mayer, Centro nazionale per la ricerca e la valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Giampaolo Bucaneve, Centro Regionale di Farmacovigilanza dell’Umbria, Perugia; Roberto Da Cas, Centro nazionale per la ricerca e la valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Mariangela Rossi, Servizio programmazione socio-sanitaria dell’assistenza distrettuale, Regione Umbria, Perugia.
Categoria Primaria: Farmacoepidemiologia
Categoria Secondaria: Epidemiologia di genere
INTRODUZIONE: Negli ultimi anni, diversi studi hanno suggerito un collegamento tra Emofilia, una malattia emorragica rara, e osteoporosi. Infatti, è stata descritta nei soggetti emofilici una diminuzione della densità minerale ossea media con una più elevata prevalenza dell’osteoporosi (25-30%), che favorisce l’insorgenza di fratture ossee, rispetto ai controlli sani.
OBIETTIVI: Scopo della presente analisi è stato quello di descrivere la prevalenza d’uso dei farmaci per il trattamento dell’osteoporosi nei soggetti con Emofilia in Umbria nel periodo 2018-2022.
METODI: Le informazioni derivano dai flussi sanitari correnti relativi alle prescrizioni farmaceutiche a carico SSN, comprensive della distribuzione diretta e per conto, e ai ricoveri ospedalieri. La popolazione dei soggetti emofilici è stata identificata tramite la prescrizione di fattore VIII o IX (ATC B02BD02 e B02BD04) o che siano stati ricoverati con diagnosi di “disturbi congeniti del fattore VIII” (ICD9CM 286.0) o “disturbi congeniti del fattore IX” (286.1). Sono stati esclusi i soggetti con diagnosi di “malattia di von Willebrand” (286.4) o di altre malattie ematologiche congenite (286.2-.3-.5-.7-.9). Per ogni anno è stata calcolata, nella coorte, la proporzione di soggetti a cui sono stati prescritti farmaci per il trattamento dell’osteoporosi: bifosfonati da soli o in associazione (ATC M05B); SERM e modulatori selettivi dei recettori per gli estrogeni (G03XC); teriparatide (H05AA02); ranelato di stronzio (M05BX03); anticorpi monocolonali (M05BX); vitamina D e analoghi (A11CC). Le analisi sono state effettuate in base alla tipologia di Emofilia (A vs B) e sesso.
RISULTATI: In totale sono stati identificati 183 soggetti con Emofilia: 77% (n=141) con Emofilia A e il 23% (n=42) con Emofilia B. I maschi sono l’80% della popolazione emofilica. La prevalenza d’uso di farmaci per l’osteoporosi passa, per l’Emofilia A, dal 5,6% del 2018 al 6,5% del 2022, con un massimo dell’8,7% nel 2021. Come atteso in base all’epidemiologia, la prevalenza d’uso nelle femmine è più che doppia rispetto ai maschi e raggiunge il 21% nel 2020 (4% nei maschi). Questo andamento è spiegabile dalla differenza di età tra i due sessi (65 vs 50 anni) dovuta alle caratteristiche degli emofilici. Per l’Emofilia B, la prevalenza d’uso è decisamente più elevata con valori compresi tra 9,1% nel 2020 e 18,9% nel 2018, raggiungendo il massimo del 44,4% nelle femmine nel 2021.
CONCLUSIONI: La presente analisi, nonostante il limitato numero di soggetti e l’assenza d’informazione sulla severità della patologia, conferma un largo impiego dei farmaci per l’osteoporosi nei soggetti emofilici con un trend stabile negli anni. Una prevalenza d’uso maggiore si riscontra nelle femmine rispetto ai maschi (più del doppio) e nei soggetti con Emofilia B (due o tre volte maggiore rispetto a Emofilia A). Tali riscontri preliminari dovranno essere confermati attraverso la conduzione di studi multiregionali su una coorte più ampia di soggetti.