Autore: Marco Massari, Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma
marco.massari@iss.it
Marco Massari, Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Valeria Belleudi, Dipartimento di Epidemiologia, Servizio Sanitario Regionale del Lazio, Roma; Gianluca Trifirò, Dipartimento di diagnostica e sanità pubblica, Università Verona; Maria Cutillo, Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Cristina Morciano, Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Marco Finocchietti, Dipartimento di Epidemiologia, Servizio Sanitario Regionale del Lazio, Roma; Alessandro Rosa, Dipartimento di Epidemiologia, Servizio Sanitario Regionale del Lazio, Roma; Francesca Romana Poggi, Dipartimento di Epidemiologia, Servizio Sanitario Regionale del Lazio, Roma; Sara Lopes, Dipartimento di Epidemiologia, Servizio Sanitario Regionale del Lazio, Roma; Valentina Ientile, Dipartimento di diagnostica e sanità pubblica, Università Verona; Ylenia Ingrasciotta, Dipartimento di diagnostica e sanità pubblica, Università Verona; Andrea Spini, Dipartimento di diagnostica e sanità pubblica, Università Verona; Giorgia Pellegrini, Dipartimento di diagnostica e sanità pubblica, Università Verona; Luca L’Abbate, Dipartimento di diagnostica e sanità pubblica, Università Verona; Andrea Fontana, Dipartimento di diagnostica e sanità pubblica, Università Verona; Salvatore Crisafulli, Dipartimento di diagnostica e sanità pubblica, Università Verona; Nicoletta Luxi, Dipartimento di diagnostica e sanità pubblica, Università Verona; Flavia Mayer, Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Ilaria Ippoliti, Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Roberto Da Cas, Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Giuseppe Marano, Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Francesca Menniti Ippolito, Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma; Stefania Spila Alegiani, Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei farmaci, Istituto Superiore di Sanità, Roma
Categoria Primaria: Farmacoepidemiologia
Introduzione. I dati Real World (RW) sono una risorsa fondamentale per la generazione di evidenze nell’ambito della farmacoepidemiologia. La conduzione di studi multiregionali ha reso necessario superare l’approccio tradizionale basato sulla raccolta e l’analisi centralizzata dei dati, anche in ottemperanza al GDPR 2018 sulla protezione dei dati personali.
Obiettivi. Rispondere a quesiti scientifici su sicurezza, efficacia e appropriatezza di farmaci e vaccini mediante studi RW multiregionali, attraverso reti multidisciplinari e framework di analisi distribuite basati sulla strategia del Common Data Model (CDM).
Metodi. L’applicativo opensource TheShinISS, sviluppato dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS) durante l’emergenza Covid-19, è attualmente gestito da un gruppo tecnico comprendente ISS, Dipartimento di Epidemiologia del Servizio Sanitario Regionale del Lazio e Università di Verona. TheShinISS è adattabile a diversi disegni di studio e coinvolge una rete di regioni che mettono a disposizione le banche dati.
Risultati. In 4 anni, attraverso TheShinISS, sono stati condotti studi rilevanti per la sanità pubblica: Rete ITA-COVID19 per generare evidenze tempestive su farmaci e vaccini nella prognosi del COVID-19; Progetto CESIT che, tramite l’interconnessione col Sistema Informativo Trapianti, ha valutato efficacia e sicurezza dei farmaci immunosoppressori nei trapiantati; Progetto VALORE sulla sorveglianza post-marketing dei farmaci biologici che ha coinvolto la quasi totalità delle regioni italiane; Progetto TheShinISS-VAX che, integrando l’approccio multi-database con la metodologia del Self-Controlled Case Series, ha realizzato una sorveglianza attiva sulla sicurezza dei vaccini influenzali e COVID-19.
Conclusioni. Attraverso l’utilizzo di TheShinISS e implementando per ogni singolo studio la metodologia più appropriata, è stato possibile rispondere a numerosi quesiti di sicurezza, efficacia e appropriatezza mediante studi RW multiregionali. TheShinISS ha favorito l’adesione delle regioni ai singoli progetti perché si è rilevato di facile impiego, ottimizzando i tempi di conduzione e le risorse necessarie per i singoli studi. Nel corso dei 4 anni di sviluppo, TheShinISS si è adattato ai diversi studi, con particolare attenzione alla minimizzazione delle informazioni raccolte per il rispetto e la tutela dei dati personali, garantendo nel contempo il controllo sulla qualità dei dati e gestione di eventuali bias da selezione. Tuttavia, permangono ancora alcune criticità, sollevate a livello locale, in termini di gestione dati personali che potrebbero essere superate attraverso il confronto con i Data Protection Officer regionali. TheShinISS sarà utilizzato in altri progetti multiregionali tra cui il progetto “Bridging the gap: using foreign real-world data to inform interchangeable biosimilar approvals” finanziato dalla Food and drug administration e coordinato dall’Università di Verona.