Autore: Adele Zanfino, SC Unità di Epidemiologia – ATS della Città Metropolitana di Milano
azanfino@ats-milano.it
Anita Andreano, SC Unità di Epidemiologia – ATS della Città Metropolitana di Milano; Deborah Testa, SC Unità di Epidemiologia – ATS della Città Metropolitana di Milano; Giuseppe Occhino, Agenzia Regionale Strategica per la Salute ed il Sociale (AReSS) Puglia – Area Epidemiologia e Care Intelligence, Università Milano Bicocca – Dipartimento di Medicina e Chirurgia e Centro Interdipartimentale Bicocca Bioinformatics Biostatistics and Bioimaging Centre (B4); Caterina Fanizza, Agenzia Regionale Strategica per la Salute ed il Sociale (AReSS) Puglia – Area Epidemiologia e Care Intelligence; Alessandro Musa, Agenzia Regionale Strategica per la Salute ed il Sociale (AReSS) Puglia – Area Epidemiologia e Care Intelligence; Martino Bussa, Università Milano Bicocca – Dipartimento di Medicina e Chirurgia e Centro Interdipartimentale Bicocca Bioinformatics Biostatistics and Bioimaging Centre (B4); Pietro Magnoni, SC Unità di Epidemiologia – ATS della Città Metropolitana di Milano; Alberto Milanese, SC Unità di Epidemiologia – ATS della Città Metropolitana di Milano; Vito Lepore, Agenzia Regionale Strategica per la Salute ed il Sociale (AReSS) Puglia – Area Epidemiologia e Care Intelligence; Andrea Salvatori, SC Unità di Epidemiologia – ATS della Città Metropolitana di Milano; Paola Rebora, Università Milano Bicocca – Dipartimento di Medicina e Chirurgia e Centro Interdipartimentale Bicocca Bioinformatics Biostatistics and Bioimaging Centre (B4); Lucia Bisceglia, Agenzia Regionale Strategica per la Salute ed il Sociale (AReSS) Puglia – Area Epidemiologia e Care Intelligence; Antonio Giampiero Russo, SC Unità di Epidemiologia – ATS della Città Metropolitana di Milano;
Categoria Primaria: Epidemiologia clinica
Categoria Secondaria: Malattie cronico-degenerative e tumori
Introduzione: Il diabete di tipo 2 (DMT2) è una delle patologie croniche a maggiore prevalenza nonché soggetta ad evoluzione progressiva e disabilitante. Lo sviluppo di modelli predittivi per le complicanze permette di individuare i soggetti a maggior rischio di progressione ed intervenire tempestivamente. Nonostante alcune sintesi parziali, manca una revisione sistematica completa dei modelli esistenti per i diversi outcomes e delle loro misure di performance.
Obiettivi: Valutazione dei modelli prognostici basati su regressione multipla o machine learning (ML) per le principali complicanze del DMT2: nefropatia, retinopatia diabetica, neuropatia, complicanze cardiovascolari e mortalità.
Metodi: La revisione sistematica è stata condotta utilizzando il software CADIMA. La ricerca bibliografica è stata effettuata in PubMed ed EMBASE. Sono stati inclusi tutti gli studi, ad eccezione di quelli con disegno cross-sectional, che hanno sviluppato o validato internamente e/o esternamente modelli volti alla previsione delle complicanze nella popolazione di adulti con DMT2; l’orizzonte temporale scelto è compreso nell’intervallo 1-5 anni. Successivamente sono stati estratti, mediante una scheda pilotata, dati sulle caratteristiche dello studio e della popolazione inclusa e sulla capacità predittiva dei modelli. La qualità metodologica di ciascun studio è stata valutata mediante PROBAST. La c-statistic è stata utilizzata come misura di effetto per valutare e meta-analizzare la capacità di discriminazione dei modelli. Le fasi di screening, estrazione dei dati e valutazione della qualità sono state svolte da 2 autori in cieco.
Risultati: L’applicazione della stringa di ricerca ha prodotto 6201 risultati, a cui sono stati aggiunti ulteriori 172 rintracciati tramite references. Dopo lo screening di titoli e abstract, 360 articoli sono stati selezionati per la valutazione del testo completo e 138 articoli, con 178 modelli, sono stati inclusi nella revisione finale. Oltre l’80% dei modelli è stato validato internamente e/o esternamente (n=157). Il 60% ha utilizzato modelli statistici (n=139), in particolare nel 78% di questi il modello di Cox. Solo circa il 22% (n=39) ha utilizzato approcci basati sul ML, con la prevalenza del Random Forest (31%) e di modelli basati sul Boosting (38%). Le complicanze maggiormente considerate sono state: cardiovascolari (35%), nefropatia (22%), retinopatia (11%). Per quanto riguarda le complicanze cardiovascolari, per cui gli studi sono più numerosi, la pooled c-statistic a 5 anni è 0.68 (IC95% 0.65-0.70), paragonabile ai modelli di ML (0.73, IC95% 0.63-0.81). I modelli statistici per nefropatia e mortalità hanno le performance migliori (0.83, IC95% 0.80-0.86 e 0.78, IC95% 0.76-0.79).
Conclusioni: I modelli predittivi statistici e di ML presentano una buona e comparabile discriminazione per il rischio di nefropatia e decesso, mentre per il rischio di complicanze cardiovascolari è necessario individuare ulteriori predittori.