Autore: Ursula Kirchmayer, Dipartimento di Epidemiologia ASL Roma 1, SSR Lazio, Roma
u.kirchmayer@deplazio.it
Laura Angelici: Dipartimento di Epidemiologia ASL Roma 1, SSR Lazio, Roma Nera Agabiti: Dipartimento di Epidemiologia ASL Roma 1, SSR Lazio, Roma Sandro Feriozzi: ASL Viterbo, UOC Nefrologia e Dialisi, Viterbo Carlo Massimetti: ASL Viterbo, UOC Nefrologia e Dialisi, Viterbo Micol Manzuoli: ASL Viterbo, UOC Nefrologia e Dialisi, Viterbo Antonio Addis: Dipartimento di Epidemiologia ASL Roma 1, SSR Lazio, Roma Marina Davoli: Dipartimento di Epidemiologia ASL Roma 1, SSR Lazio, Roma Claudia Marino: Dipartimento di Epidemiologia ASL Roma 1, SSR Lazio, Roma
Categoria Primaria: Farmacoepidemiologia
Categoria Secondaria: Malattie cronico-degenerative e tumori
INTRODUZIONE L’iperparatiroidismo secondario è una complicanza comune e clinicamente significativa della malattia renale cronica, soprattutto nei pazienti in trattamento emodialitico. Il principale obiettivo terapeutico è la riduzione dei livelli di paratormone. Recentemente è stato introdotto il nuovo calciomimetico con una lunga durata d’azione, l’etelcalcetide, che si è dimostrato efficace e sicuro nei trials clinici, mentre sono scarse le evidenze nei pazienti trattati nella reale pratica clinica.
OBIETTIVO L’obiettivo principale dello studio, realizzato con fondi AIFA in ambito del bando FV regionale 2012-2013-2014, è la valutazione di efficacia e sicurezza del trattamento dell’iperparatiroidismo secondario in pazienti in emodialisi con etelcalcetide rispetto al trattamento di riferimento, il cinacalcet.
METODI Il presente studio si basa sui dati del Registro Regionale Dialisi e Trapianti della regione Lazio, arricchiti con informazioni raccolte ad hoc nei centri dialisi della regione. E’ stata arruolata una coorte di nuovi utilizzatori di cinacalcet ed etelcalcetide nel periodo 2018-2020, definendo la data della prima prescrizione di uno dei farmaci in studio come data indice. Ogni paziente è stato seguito da quella data per massimo un anno, con un approccio intention-to-treat. L’esito in studio era la mortalità per tutte le cause, censurando l’osservazione in caso di trapianto. Sono stati calcolati i tassi di mortalità per 100 Anni-Persona (%AP). L’associazione tra esposizione ad etelcalcetide vs cinacalcet e la mortalità è stata analizzata con modelli di Cox, aggiustando per genere, età e per Propensity Score (PS). Il PS è stato calcolato selezionando le covariate con una procedura stepwise backword dalle caratteristiche socio-demografiche e cliniche alla data indice.
RISULTATI Sono stati arruolati 652 soggetti in emodialisi nei centri del Lazio (59% maschi, età media 64 anni), di cui 500 primi utilizzatori di etelcalcetide e 152 di cinacalcet. Durante l’anno di osservazione si sono registrati 66 decessi, con tassi di mortalità pari a 9.9 %AP tra gli utilizzatori di etelcalcetide e 13.4 %AP tra quelli di cinacalcet. L’Hazard Ratio (HR) grezzo di uso di etelcalcetide rispetto a cinacalcet è di 0.74 (IC95%: 0.43–1.26). Le stime dei modelli aggiustati per genere ed età e per genere, età e PS sono pari a HR=0.67 (IC95%: 0.39–1.14) e HR=0.55 (IC95%: 0.30–1.00).
CONCLUSIONI Lo studio indica una riduzione della mortalità tra gli utilizzatori di etelcalcetide rispetto al cinacalcet, ai limiti della significatività statistica. Questa analisi preliminare non permette di trarre conclusioni relativamente all’efficacia e la sicurezza dell’etelcalcetide e verrà ripetuta con un approccio as-treated, considerando anche un follow-up di 24 mesi ed estendendo ad altri esiti clinicamente rilevanti.